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诺华天价基因疗法存在人为数据完整性问题 或将得到政府和刑事处罚

    来源: 作者: 发布时间:2019-08-13 Tag:

今年5月24日,诺华旗下AveXis公司开发的基因疗法Zolgensma赢得了FDA的批准,用于治疗两个编码运动神经元生存蛋白(SMN)的SMN1等位基因上携带突变的2岁以下脊髓性肌肉萎缩症(SMA)患者,并定出了212万美元的天价。当时,引起了不小的市场反响。不过FDA指出:用于产品开发和生产的动物模型测试数据完整性问题是一个很严肃的问题,FDA会慎重处理这个问题。


诺华天价基因疗法存在人为数据完整性问题 或将得到政府和刑事处罚


但是这款天价明星药物近日遭遇了不小的麻烦。


8月6日,FDA发布声明称:曾于6月28日收到负责生产Zolgensma的AveXis公司的通知,告知其提交审核的BLA申请资料中的动物模型测试数据存在一处“数据操作(data manipulation)”的问题。FDA在获悉这一情况后进行了谨慎的评估,认为这小部分药品测试数据只是用来支持Zolgensma的开发和生产工艺,并不影响其在人体临床试验上的有效性和安全性结果,因此目前对于保留Zolgensma的上市资格仍持有较大信心。


诺华天价基因疗法存在人为数据完整性问题 或将得到政府和刑事处罚


不过FDA依然指出:用于产品开发和生产的动物模型测试数据完整性问题是一个很严肃的问题,FDA会慎重处理这个问题。而且FDA获知,AveXis公司在FDA对Zolgensma做出批准决定前就已知晓这一问题,但是直到FDA做出批准决定以后才向FDA上报。企业如实向FDA提交完整的数据资料非常重要,因为法律赋予了FDA保护公民健康的职责。因此,FDA决定对此问题展开彻底调查(completed inspection,详见阅读原文)。FDA将在职能范围内对AveXis进行调查,根据调查结果不排除采取政府和刑事处罚的可能性。


在FDA的监管体系下,FDA是基于药企提交的上市申请资料进行科学审评并做出审批决定。提交完整、准确的数据是药企的基本职责,如果企业未如实提交,将面临法律的制裁。


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诺华在2018年初以87亿美元代价收购了AveXis,后者刚刚上市的Zolgensma治疗SMA只需注射一次,对于Biogen的明星产品Spinraza产生了巨大威胁。因此FDA之后的调查结果和决定也必会受到利益相关方的高度关注。


关于诺华


诺华(Novartis),即全球医药健康行业的跨国企业诺华集团,世界三大药企之一, 总部设在瑞士巴塞尔,业务遍及全球150多个国家和地区。